시판 후 데이터 중요해지며 각광…RCT와 상호 보완 필요

제약 시장에서 의약품이 시판된 후 현장에서 실제 환자들이 사용한 경험을 데이터화해 후향적으로 분석한 ‘리얼월드 데이터(RWD)’에 대한 중요성이 점차 강조되고 있다.

특히 근거 기반 의학 시대를 맞아 대두되고 있는 ‘리얼월드 근거(RWE)’와도 결과 값의 출처가 시판 후라는 점에서 같은 맥락을 띄고 있어 더불어 주목되고 있다.

최근 열린 애브비 미디어 아카데미에서 박경수 교수(성빈센트병원 류마티스내과)는 ‘리얼월드 데이터의 중요성과 역할’에 대한 강의를 통해 이같이 밝혔다.

박 교수에 따르면 리얼월드 데이터(Real world data, RWD)란 여러 출처(source)들로부터 일상적으로 모아지는 환자의 건강 상태(patient health status) 및 건강을 케어할 수 있는 경로(health care delivery)에 관한 데이터를 말한다.

RWD에는 보통 △전자 건강 기록(Electronic health records) △보험금 지급 요구(Claims) 및 청구(billing) 활동 △제품 및 질병 등록 정보(Product and disease registries) △건강 모니터링 기기(Health-monitoring devices) 등의 정보가 포함된다.

리얼월드 근거(Real world evidence, RWE)는 리얼월드 데이터 분석을 통해 얻은 의약품의 사용 결과나 잠재돼있는 이점 또는 리스크에 관한 임상적 근거를 말한다.

RWD와 RWE는 관련 기관 및 업계에서 어떤 역할을 할까.

FDA에서는 이를 시판 후 안전성 및 부작용 모니터링과 규제 결정을 내리기 위해 활용하고 있다. 의료 보험 업계에서는 보험 적용 결정 지원 및 임상시험 지침을 개발하고, 의사 결정을 지원하기 위해 활용한다.

의약품 개발 업계에서는 임상시험 설계 및 관찰 연구 지원과 혁신적이고 새로운 치료법 개발을 위해 활용하고 있다.

특히 RWE는 다양한 이해관계자들의 헬스케어 의사결정과 관련한 유용한 정보를 제공한다. 질병에 대한 지식 향상에 도움이 될 수 있고, 의료 행위와 환자 행동에 대한 이해도도 높일 수 있다. 제약 및 의료계에서는 치료 지침과 가이드라인 설정에 영향을 미친다.

무작위 대조 연구(Randomised Clinical Trials, RCT)는 의약품의 효능과 평가하기 위한 임상연구의 방법 중에서, 여전히 약제의 효능을 입증하는데 가장 강력한 근거 수준으로 제시될 수 있는 ‘최적 표준(gold standard)’을 뜻한다.

또 근거 수준이 높은 순서대로 RCT에 기반한 체계적 검토 및 메타 분석, 무작위 대조 연구, 비무작위 대조 연구, 관찰 연구, 비실험적 연구, 전문가 의견 등을 들 수 있다.



RCT와 RWE의 차이점
▲ RCT와 RWE의 차이점


RCT가 ‘효능(Efficacy)’을 살펴보기 위한 것이라면, RWE는 ‘효과(Effectiveness)’를 살펴보는데 유용한 지표다.

RCT는 중간에 개입될 수 있는 많은 변수들을 사전에 차단하고, 제한된 조건으로 설계된다. 따라서 신중하게 조절된 조건 하에서 약물이 원하는 치료 효과를 나타내는 능력과 무작위 배정 임상시험과 같이 제한된 조건에서의 개별 환자의 반응을 얻어낼 수 있다.

반면 RWE는 일상적에서 얻어지는 데이터들인 만큼 다양한 환경조건을 포함하는 실생활에서의 약물의 유용성과 의약품을 투여 받는 일반 대중에 대한 전반적인 유용성을 알 수 있다는 것이 차이점이다.

이 둘 사이 차이가 존재하는 만큼 서로의 단점을 보완해야 할 필요는 계속해 있어 왔다.

RCT는 실제 현장에서 환자에게 나타나는 결과를 나타내지 못할 가능성이 있기 때문에 이를 보완하기 위한 RWE의 역할이 중요하고, RWE는 측정된 결과에 편향이 있을 수 있어 인과 관계를 추론하는 것이 제한적이기 때문에 RCT를 통해 전향적으로 검토해 볼 필요가 있다는 점이다.

박 교수는 “RWD는 의료 환경에서 임상 시험을 보다 잘 설계하고 수행할 수 있게 해주고, 이전에는 규명이 불가능하다고 생각한 질문에 대한 해답을 찾는 것을 도와줄 수 있어 상황에 따라 유용하게 쓰일 수 있다”고 전했다.

출처 : http://www.yakup.com/news/index.html?mode=view&cat=12&nid=219851